CRISPR-Cas9的首次亮相可能标志着基因编辑革命的新阶段

治疗(NASDAQ：BEAM)上涨了14%，周一午盘在后面Intellia治疗'(NASDAQ：NTLA)阶段的疗法治疗遗传肝脏疾病1个数据。

由于这些数据，所有与基因编辑技术相关的公司都度过了愉快的一天。尽管治疗致命疾病——甲状腺素运载蛋白 (ATTR) 淀粉样变性——是个好消息，但其影响远远超出任何一种疾病。

结果首次表明，被称为 CRISPR-Cas9 的基因编辑方法在人体中进行时既安全又有效。以前的应用程序使用已被移除、编辑并重新插入患者体内的细胞。

兴奋应该增加对 Beam 的替代方法的关注，称为基础编辑。虽然 CRISPR-Cas9 被比作一把基因剪刀，但 Beam 的方法就像铅笔和橡皮擦。Beam 能够一次改变一个碱基字母，而不是切割两条 DNA 链。许多人认为这是一种更简单的方法，可以减少意外插入或删除——称为脱靶效应。

Intellia 的结果令人印象深刻，但只是朝着治疗商业化迈出的早期一步。Beam 落后一两年。该公司不打算在今年晚些时候将其镰状细胞病药物提交给 FDA 进行研究性新药批准。这只是在人体中测试药物的第一步。

即使它获得进入第一阶段试验的绿灯，也可能需要两年时间才能获得结果。尽管基因医学的发展令人兴奋且进展迅速，但投资者在等待任何销售和利润时仍必须着眼长远。