经过漫长的等待 不完整的数据令投资者失望

在该公司分享了其基于 CRISPR 的治疗 EDIT-101 的首个临床数据后，截至美国东部时间今天上午 11:15，基因编辑公司EditasMedicine(纳斯达克股票代码：EDIT)的股价下跌了 17% 以上。

与许多其他使用 CRISPR 试图治愈遗传病的公司不同，Editas 选择了一种遗传形式的快速视力丧失作为其目标。该缺陷会影响视网膜感知光线的能力，估计会影响美国和欧洲的数千人。这些人中的大多数在婴儿期或幼儿期实际上是失明的。

EDIT-101 也是一种体内——或体内——治疗。虽然一些针对血液疾病的基因编辑疗法需要输血，但体内疗法可以直接注射到患者体内，在那里他们可以找到并编辑目标基因。

该公司分享了接受视网膜下注射的前六名患者的数据。测试了三种剂量的治疗。尽管没有人表现出严重的副作用，但这些队列在疗效方面的结果好坏参半。

两名最低剂量的患者在功能视力测试中没有表现出有意义的改善。中等剂量队列包含一名患者，其在治疗后持续 6 个月有所改善。还有另一名患者有一些改善的指标，但没有视力。

结果可能不是投资者从6 月份IntelliaTherapeutics和Regeneron 的体内治疗中获得的压倒性成功，但正在取得进展和更多数据。

在中等剂量队列中，那些没有经历那么多改善的患者最近接受了治疗。随着时间的推移，他们可以看到更好的结果。高剂量组和儿科组的招募正在进行中。

经过两年的等待——其中大部分是因为与大流行有关的中断——首席医疗官丽莎·迈克尔斯 (Lisa Michaels) 对公司为何提供有些不完整的数据的原因令人耳目一新。她说：“说到底，我对你说实话，这是一个计算：‘这个审判已经进行了这么长时间，我们一直没有沟通，’我认为重要的是拿出数据来。”至少在今天，股东可能不同意。