截至美国东部时间周一上午 11:53,Editas Medicine(纳斯达克股票代码:EDIT) 的股价在当天早些时候上涨了 20.2% 之后上涨了 7%。在另一项以 CRISPR 为重点的生物技术公司Intellia Therapeutics(纳斯达克股票代码:NTLA)上周末公布了一项 NTLA-2001 治疗罕见遗传疾病转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性的第一阶段研究的令人鼓舞的中期数据之后,取得了这一收益。
生物科技股之间的同情走势经常发生。投资者将一家公司的好消息视为其他正在开发类似产品的公司的潜在好消息。
在这种情况下,Intellia 的中期结果首次显示了人类体内(体内)CRISPR 基因编辑疗法 NTLA-2001 的安全性和有效性。为什么这可能被视为 Editas 的好消息?
与 Intellia 一样,Editas 正在开发体内和体外(体外)CRISPR 基因编辑疗法。Intellia 在 NTLA-2001 上的初步成功引发了 Editas 能够效仿的希望。
不过,重要的是要注意 Intellia 的结果非常早,并且仅适用于 6 名患者。此外,Intellia 和 Editas 采取的体内方法也不同。
上周,Editas 已经为其领先的体内 CRISPR 疗法 EDIT-101 带来了一些积极的消息。该公司宣布,监督该疗法 1/2 期临床研究的独立数据监测委员会为开始在儿童中进行测试开了绿灯。Editas 希望在 9 月份报告 EDIT-101 研究的成人队列的初始数据。
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