这种陷入困境的临床阶段生物技术的未来取决于一种单一的候选药物

Cara Therapeutics(纳斯达克股票代码：CARA)是一家雄心勃勃的生物技术公司，旨在对抗一种极其常见但不为人知的医疗状况——瘙痒。然而，它的努力在上个月底遇到了绊脚石，其唯一候选药物的临床结果并不那么令人印象深刻。该股自 10 月初以来已经上涨了一倍多，几乎所有这些涨幅都在几天内蒸发了。

在临床数据发布之前押注小型生物技术公司可能是目前风险最高的投资策略之一。但是这家公司的下一步是什么?对于能够承受 Cara Therapeutics波动性的投资者来说，未来是否有财富?

关于科尔苏瓦结果

Cara Therapeutics 是一家教科书开发阶段的生物技术公司，没有产品收入，现金为 2.283 亿美元，每季度净亏损 2330 万美元。它唯一的候选管道是 Korsuva，一种 k-阿片受体 (KOR) 激动剂，靶向外周神经系统和免疫细胞中的 KOR，以对抗瘙痒——也就是瘙痒。

正在测试 Korsuva 作为缓解严重/慢性肾脏疾病患者以及特应性皮炎、慢性肝病和感觉异常神经障碍的患者常见瘙痒的治疗方法。该药物以口服制剂形式给药，用于所有这些适应症，除了第一种，它通过注射给药。

4 月 29 日，Cara Therapeutics 宣布 Korsuva 未能在第 12 周对特应性皮炎患者进行的 2 期临床试验中达到主要终点。

该公司表示，它仍将推进该计划，因为该药物在中期分析中确实证明了有效性。然而，当候选药物的结果遵循该模式时，通常是因为它具有随时间消散的边际治疗益处。因此，存在美国食品和药物管理局 (FDA) 可能不接受该公司针对该适应症进行 3 期临床试验的建议的风险。

其他适应症的2期研究仍处于初期阶段。Korsuva 用于慢性肝病患者的数据读数将于 2021 年下半年公布。同时，Korsuva 用于严重慢性肾病患者的临床试验已经完成，正在等待监管审查。

在 Cara Therapeutics 及其合作伙伴 Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma 进行的研究中，52% 的中度至重度肾病患者进行透析时报告瘙痒程度(主观)至少有 3 分改善第 12 周后。范围从 0 到 10。

这些结果并不像看起来那么令人印象深刻。首先，42% 的患者在服用安慰剂后报告了类似的改善水平。治疗组腹泻、呕吐、恶心、头晕和跌倒的发生率也略高。还要记住，这项研究涉及 Korsuva 作为注射剂，适用于非常狭窄的适应症。

你能指望 Cara Therapeutics 吗?

我认为 Korsuva 的肾脏疾病研究结果在很大程度上强化了这样一种理论，即该药物对患者的益处很小，甚至可以忽略不计，但也有一些潜在的缺点。此外，该药物在所有其他研究中都是口服给药。这意味着吸收更少，因此功效更低。总体而言，鉴于该药物有问题的临床结果和利基适应症，生物技术投资者可能应该在其他地方寻找更好的机会。